Aarhus Universitet har udviklet en teknologi, der bruger HIV-virus som et redskab i kampen mod arvelig sygdom – og på sigt også imod HIV-infektion. Teknologien kan reparere arvemassen på en ny og mere sikker måde.

25.05.2014 | Kirsten Olesen

En teknologi, der er udviklet på Aarhus Universitet, gør det muligt at reparere arvemassen på en ny måde ved hjælp af manipulerede viruspartikler.

For første gang er det nu lykkedes forskere at lave viruspartikler om, så de populært sagt kan klippe og klistre i vores arvemasse på én gang via biologiske processer. Teknologien, der er udviklet på Aarhus Universitet, gør det dermed muligt at reparere arvemassen på en ny måde, og det har gode perspektiver for individuel behandling af både arvelige sygdomme og visse virusinfektioner:

”Nu kan vi på én og samme tid klippe den del af arvemassen væk, som er i stykker hos syge mennesker, og lappe det hul, der opstår i den genetiske information, som vi har fjernet fra cellen. Det nye er, at vi kan samle saks og lap under ét i HIV-partikler, og det er der ingen andre, som har gjort på denne måde,” fortæller lektor i genetik Jacob Giehm Mikkelsen, Aarhus Universitet.

’Hit-and-run’-teknik uden spor

Samtidig har det aarhusianske forskerteam udviklet en teknik, der øger sikkerheden ved klippe-processen, den såkaldte ”gen-editering”:

”Tidligere har man overført genet for saksen til cellerne, og det er farligt, fordi cellen bliver ved med at producere sakse, der kan begynde at klippe ukontrolleret. Men fordi vi leverer saksen i form af et protein, så klipper den kun i nogle få timer, hvorefter den bliver nedbrudt. Og vi sørger for, at viruspartiklen også har et lille stykke DNA med sig til at lappe hullet,” siger Jacob Giehm Mikkelsen.

”Vi kalder det en ’hit-and-run’-teknik, for processen er hurtig og efterlader ingen spor”.

Virus bliver til nanopartikler

Forskerne har draget nytte af de mange års intense forskning i HIV, hvorfra man ved, at HIV-partikler kan omdannes til transportør af genetisk information. Men når de - som nu - også bliver transportør af proteiner, der ikke normalt findes i cellerne, ændrer partiklerne sig: Viruspartikler omdannes til nanopartikler, der bærer på stoffer, som kan have en direkte effekt i de behandlede celler.

Et af de steder, hvor forskerne ønsker at anvende teknikken, er i forbindelse med HIV-infektion, hvor målet er at slå et bestemt gen ud af funktion - og det kan protein-saksen gøre.

”Ved at ændre på relevante celler i immunforsvaret (T-celler) kan vi gøre dem modstandsdygtige over for HIV-infektion og måske endda samtidig udstyre dem med gener, der hjælper med at bekæmpe HIV”.

”På den måde kan HIV med tiden blive et redskab i kampen mod HIV,” siger postdoc, ph.d. Yujia Cai fra forskerteamet.

Resultaterne er netop publiceret i det videnskabelige tidsskrift eLIFE.

• Læs artiklen ”Targeted genome editing by lentiviral protein transduction of zinc-finger and TAL-effector nucleases” i eLIFE.
• Læs yderligere omtale i artiklen “Delivering the second revolution in site-specific nucleases”.
• Hør Jacob Giehm Mikkelsen diskutere ”gen-editering” på ”The eLIFE Podcast episode 11” (start ved 06:55).

Fakta:

• ”Gen-editering” er kirurgi i arvemassen. Man klipper hul i arvemassen og hjælper cellen til at reparere genfejl i nærheden af det sted, hvor saksene klipper.
• ”Saksen” i de manipulerede viruspartikler, også kaldt ”designer nukleaser”, er de proteiner, forskerne har udstyret partiklerne med, så de kan klippe DNA’et over.
• ”Lappen” er den genetiske information, der skal erstatte informationen i arvemassen.

Yderligere oplysninger

Lektor, ph.d. Jacob Giehm Mikkelsen
Aarhus Universitet, Institut for Biomedicin
Tlf.:  8716 7767
Mobil: 2623 8236
GIEHM@HUM-GEN.AU.DK