Aarhus University Seal / Aarhus Universitets segl

Health-forskere skal udrulle ny teknik til korrektion af genfejl

Medfødte genetiske defekter kan føre til, at immunsystemet svigter og ikke kan forsvare kroppen mod de mikroorganismer, vi hele tiden udsættes for. Med en ny bevilling i ryggen, skal professor Trine Mogensen sammen med et forskerhold fra AU og AUH udvikle en ny teknologi til at korrigere disse genfejl.

04.10.2018 | Simon Byrial Fischel

Professor Trine Mogensen er forskningsleder på holdet, som desuden tæller (fra venstre mod højre): Professor Jacob Giehm Mikkelsen, professor Peter Hokland, klinisk lektor Bjarne K. Møller og lektor Rasmus Bak. Foto: Tobias Riis Mikkelsen

Et velfungerende immunsystem er afgørende for vores overlevelse, og det gælder især i de tidligste leveår. Immundefekter er nemlig medårsag til mange af de mest alvorlige medfødte sygdomme, men nu er kendskabet til den genetiske baggrund for disse sygdomme så stort, at den præcise genetiske fejl kan udpeges.

Med en bevilling på 25 mio. kr. fra Innovationsfonden kan forskere fra Aarhus Universitet og Aarhus Universitetshospital nu bygge videre på den nye CRISPR/Cas-teknik, som de seneste fem år har gjort præcis og effektiv redigering af den menneskelige arvemasse mulig.

I projektet bruger forskerne en såkaldt gen-saks, et særligt enzym, som kan klippe det defekte gen ud af patientens stamceller og erstatte det med den korrekte genetiske information. Derved bliver patientens defekte immunsystem udskiftet med immunceller, som er dannet af de korrigerede stamceller og som derfor har den normale beskyttende effekt mod infektioner.

Forskerne bag projektet håber, at de allerede i løbet af de første fem år vil kunne søge og få tilladelse til at behandle de første patienter med den nye teknologi.

Med bevillingen fra Innovationsfonden etableres et samarbejde mellem Aarhus Universitet, hvor Rasmus Bak og Jacob Giehm Mikkelsen arbejder med de molekylærgenetiske metoder til korrektion af gen-fejlene, og Aarhus Universitetshospital, hvor Trine H. Mogensen, Peter Hokland og Bjarne K. Møller arbejder med immundefekte patienter og transplantation af bloddannende stamceller.

Tilsammen vil denne forskergruppe kunne bringe CRISPR/Cas-teknikken hele vejen fra laboratoriet og til den enkelte patient.

 

Kontakt
Professor og afdelingslæge Trine H. Mogensen
Aarhus Universitet, Institut for Biomedicin og Institut for Klinisk Medicin
Aarhus Universitetshospital, infektionsmedicinsk afdeling
Mail: trine.mogensen@biomed.au.dk
Mobil: +45 20 12 52 80

Bevillinger og priser, Forskning, Ph.d.-studerende, Health, Health, Sundhed og sygdom, Offentligheden/Pressen, Institut for Biomedicin, Videnskabelig medarbejder, Institut for Klinisk Medicin