En urinprøve kan vise sig at give svar på, hvor godt nye lægemidler til patienter med cystisk fibrose virker. Det er forskere fra Aarhus Universitet, der har udviklet urintesten. Resultaterne er netop offentliggjort i Journal of the American Society of Nephrology

13.08.2020 | Helle Horskjær Hansen

Forskere fra AU - med Jens Leipziger i spidsen - har udviklet en urintest, som skal give svar på effekten af nye lægemidler til patienter med cystisk fibrose. Fra venstre til højre: Karen Skjødt Sørensen, Samuel Levi Svendsen, Peder Berg, Mads V. Sørensen, Jesper Frank Andersen, Tobias Jensen og Jens Leipziger. Foto: Privat.

Cystisk fibrose er en af de hyppigste arvelige sygdomme i den vestlige verden. I Danmark er der omkring 200 børn og 300 voksne med cystisk fibrose.  Da sygdommen først blev beskrevet, var den gennemsnitlige levealder fem år, i dag bliver halvdelen med cystisk fibrose - takket være ny medicin - mere end 42 år.

Professor Jens Leipziger fra Aarhus Universitet er en af forskerne bag et nyt resultat, der kan vurdere effekten af den nye medicin. Han forklarer, at cystisk fibrose er en sygdom, som skyldes mutationer i kloridkanalen, kaldet CFTR. Raske mennesker danner naturligt CFTR, mens det hos patienter med cystisk fibrose ikke fungerer eller fungerer forkert. 

Dårlig lungekapacitet

I lungerne og tarmsystemet betyder defekten, at slim får en unormal sej og klæbrig konsistens. Det seje slim skaber især problemer i luftvejene, som skaber gode vækstbetingelser for bakterielle infektioner. Disse kan starte en betændelsesreaktion i lungerne, der ødelægger lungevævet og med tiden fører til tab af lungefunktion.

”De nye lægemidler kan øge funktionen af selv en defekt CFTR-kanal. Og vores resultater åbner op for at udvikle en urintest til cystisk fibrose-patienter, så vi derigennem kan se, hvor effektfuld behandlingen er,” siger han.

Testen bruger nyrens evne til at udskille base som mål for CFTR-funktionen hos patienter. Og da de nye behandlinger netop sigter efter at forbedre funktionen af CFTR, er lige præcis dette et muligt mål for, hvorvidt en behandling er virker, forklarer Jens Leipziger.

Studiet har undersøgt mus og patienter med cystisk fibrose, og vist, at CFTR er væsentlig for nyrernes evne til at udskille base med urinen.

Skal bruges klinisk

Forskerne fandt ud af, at både patienter og mus med cystisk fibrose har en nedsat evne til at øge deres baseudskillelse med urinen, og det ledte forskerne på ideen om at bruge evnen til at øge urinens baseindhold.

”I vores studie har vi brugt bikarbonat, som er en svag base, det samme som der er i bagepulver. Vi har efterfølgende observeret, at evnen til at øge urinens baseindhold steg hos hovedparten af patienter, der kom i behandling med medicin, som aktiverede CFTR,” forklarer Jens Leipziger.

Forskerholdes mål er nu at udvikle urintesten, så den kan benyttes blandt cystisk fibrose patienter, og et stort klinisk studie, som undersøger dette hos danske cystisk fibrose patienter er lige begyndt.

Bag om resultatet

• Studiet er grundforskning
• Studiet er udført i samarbejde med ph.d.-studerende, Peder Berg fra Institut for Biomedicin, Aarhus Universitet, forskere fra Afdelingen for Infektionssygdomme, Aarhus Universitetshospital og Fysiologisk Institut, Regensburg Universitet, Tyskland.
• Studiet er finansieret af Danmarks Frie Forskningsfond og Die Deutsche Forschungsgemeinschaft.
• Den videnskabelige artikel “Impaired Renal HCO₃^- Excretion in Cystic Fibrosis,” kan læses her

Kontakt

Professor og AIAS JCS Fellow Jens Leipziger
Aarhus Universitet, Institut for Biomedicin
Tlf.: 60 20 27 60
Mail: leip@biomed.au.dk